A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou, na segunda-feira, 24 de agosto de 2026, o registro do medicamento Elevidys, terapia gênica indicada para distrofia muscular de Duchenne. A decisão foi tomada a pedido da Roche, responsável pelo produto no Brasil, após avaliação de que os dados disponíveis não atendiam aos requisitos regulatórios necessários para manter o registro condicional concedido em dezembro de 2024. Pacientes que receberam o tratamento entre dezembro de 2024 e agosto de 2026 permanecem sob acompanhamento médico.
Contexto da solicitação da roche
A Roche encaminhou à Anvisa pedido formal de cancelamento após concluir que as evidências clínicas não eram suficientes para sustentar a continuidade do registro condicional. O medicamento havia sido autorizado de forma provisória, com a expectativa de que novos estudos confirmassem sua eficácia e segurança. A análise regulatória identificou lacunas nos dados apresentados, impedindo a manutenção da autorização no país.
Acompanhamento dos pacientes
Os pacientes brasileiros diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne que utilizaram Elevidys continuarão a receber monitoramento clínico. A Anvisa orienta que os profissionais de saúde mantenham o acompanhamento individualizado, registrando qualquer evento adverso ou evolução do quadro. Não há indicação de interrupção abrupta de cuidados médicos já em andamento.
Requisitos regulatórios da anvisa
Para manter registros condicionais, a Anvisa exige comprovação contínua de benefício terapêutico por meio de estudos robustos. No caso do Elevidys, a ausência de dados que atendessem a esses critérios levou à aceitação do pedido de cancelamento. A agência reforça que decisões desse tipo visam garantir que apenas medicamentos com evidências adequadas permaneçam disponíveis no mercado brasileiro.
