A Anvisa concedeu autorização para a importação do medicamento experimental ALN-6457 destinado ao tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob de Lito Sousa. A decisão, tomada em 4 de setembro de 2026, ocorreu por meio de um programa de uso compassivo solicitado pelo Hospital Israelita Einstein, após aceitação do paciente. A substância, desenvolvida pela Regeneron Pharmaceuticals, não possui registro comercial nem representante legal no Brasil, o que exigiu rito excepcional de importação junto ao Ministério da Saúde e à FDA.
Detalhes da autorização
O fármaco deve chegar ao país entre sete e nove dias após a liberação. A doença de Creutzfeldt-Jakob é rara, progressiva e irreversível, sem alternativas terapêuticas disponíveis até o momento. A medida atende a uma solicitação formal do Hospital Einstein, que atua em parceria com órgãos reguladores para viabilizar o acesso ao tratamento.
Programa de uso compassivo
O processo seguiu critérios rigorosos de avaliação, considerando a ausência de opções convencionais para o paciente. A Anvisa avaliou dados clínicos e garantiu que o uso compassivo atende às normas sanitárias vigentes. Mila Seidl, familiar do paciente, destacou o momento.
O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias
Mila Seidl
Próximos passos no tratamento
Com a chegada prevista, a equipe médica do Hospital Einstein prepara a aplicação do medicamento sob monitoramento rigoroso. A iniciativa reforça a importância de mecanismos regulatórios para doenças raras no Brasil. O caso de Lito Sousa ilustra como parcerias entre instituições e agências aceleram o acesso a terapias experimentais.
